阿水

   談到再生不良性貧血的治療，分為2種：

1. 恢復造血的治療。

2. 支持療法。

   支持療法又分為3種：

1) 輸血。

2) 細胞激素（Cytokines）療法。

3) 螯合鐵（Ferric-chelate）療法。

   恢復造血有3種：

(1)免疫抑制療法。

(2)同種造血幹細胞移植。

(3)蛋白同化荷爾蒙的治療。

   移植主要目的就是能夠完全恢復造血功能，但也有可能發生危險，因移植也會有死亡的病例。另一方面免疫抑制療法也有抗胸腺細胞球蛋白(Antithymocyte globulin:ATG)，這種ATG與環孢靈（Cyclosporin）的合併使用，效果最好。這種治療對藥物或肝炎後引起的續發生再生不良性貧血也有效。

   談到嚴重的再生不良性貧血的治療是移植，或者ATG與環孢靈的合併治療有效。如果使用ATG與環孢靈的合併治療，約有60~80%可以長期存活，但其中約有1/3血算（Blood cell counting）會正常化，是完全治癒；其中約有1/3，有長期依賴環孢靈；其餘1/3發生陣發性夜間血色素尿， 陣發性夜間血紅素尿症（簡稱PNH；Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria）或 骨髓異形成症候群（Myelodysplastic syndrome），急性骨髓性白血病等續發性克隆（Clone）性異常。其它還有蛋白同化荷爾蒙的治療，其容忍性比移植或免疫抑制療法較好，但效果較差。因此再生不良性貧血的治療，視其有效性和安全性，再評估病患，最適合使用那一種方法治療。

   談到本疾患嚴重度的判定，是從中性球（Neutrophil）、網狀紅血球（Reticulocyte）、血小板的數目來決定。雖然分為5種，但在治療上分為非嚴重與嚴重來治療。

   首先談到，輕度與中度，臨床上屬於非嚴重病例，其中性球數為500/μl以上，網狀紅血球數為2萬/μl以上，血小板的數為2萬/μl以上，在這3種中有2種合符條件，同時紅血球輸血的非依賴性的病例是從輕度至中度。

   非嚴重病例的治療原則，就是無治療，但觀察經過情形。如果血球數的減少是進行性的，或者血小板數目減少到5萬/μl以下時，要使用免疫抑制療法或使用蛋白同化荷爾蒙的治療。如果再生不良性貧血的治療，罹病期間越長，免疫抑制療法的效果就會越低。

   另一方面小兒病例，非重度病例，無治療，觀察經過情形。因此觀察數月後，如果沒有改善，考慮使用免疫抑制療法。對非重度病例的免疫抑制療法，環孢靈的單獨療法，不如ATG與環孢靈（Cyclosporin）的合併使用效果好。ATG是從胎兒的人胸腺細胞或者胸部手術時從胸管收取的，人類淋巴細胞（Human lymphocyte）或人淋巴細胞樣細胞（Human lymphoblastoid），從馬或兔子免疫後獲得的多克隆抗體（Polyclonal antibody）。ATG是異種蛋白，因此使用前要做皮膚試驗，是否會發生過敏。

   談到嚴重病例，就是在臨床上分為5種病例中，稍為嚴重到最嚴重，大分為嚴重病例。本病例中性球數為1,000/μl以下，網狀紅血球數為5萬/μl以下，血小板的數為5萬/μl以下，在這3種中有2種符合條件，而且每個月要輸血2次的病例，

   談到治療，要考慮年齡，不滿40歲要考慮移植造血幹細胞，首先要選擇能符合人類白血球抗原(HLA:Human Leukocyte Antigen)，相合供者(Matched donor)後，隨即移植，長期存活力，可期待80~90%。如果使用免疫抑制療法的無再發生率為50%，移植比免疫抑制療法有效。但曾經做過免疫抑制療法，或罹病時間較長的病患，做移植手術的效果較差。如果能夠獲得

HLA一致的同胞Matched donor，移植為第一選擇。有關造血幹細胞來源（Source），在同種移植的副作用的移植片，對宿主病較小的骨髓移植，比起末梢血幹細胞的移植的生存率較好，因此，再生不良性貧血通常以骨髓移植為優先。

   如果得不到HLA一致的同胞Matched donor，同時病患是40歲以上的病患，第一選擇就是ATG與環孢靈的合併治療，有效率為70%，5年存活率為80%。如果是晚期(10年後)的合併症的危險，計有1%為骨髓異形成症候群、急性骨髓白血病、陣發性夜間血色素尿、固體腫瘤。

   談到支持療法，有防止感染的細胞激素療法、輸血、螯合鐵療法。如果中性球數，降到500/μl以下，可能會有嚴重感染的危險，會檢討，準備要投予粒細胞集落刺激因素G-CSF （Granulocyte-colony stimulating factor），如果中性球合併有感染症，要投予抗菌藥或者抗真菌藥，同時還要G-CSF。

   談到輸血，會造成移植失敗，或者做紅血球輸血時，引起鐵過剩，因此，盡可能降到最低。具體來說，輸紅血球，是為保持血色素在7gm/dl， 血小板數5,000~1萬/μl。

談到螯合鐵療法，主要是血清鐵升高到1,000ng/ml以上時，要投予螯合鐵療法，以防止鐵過剩引起的器官障礙。

   關鍵字：再生不良性貧血的治療。