談日本ITT分析 @ 阿水

談日本ITT（Intention to treat）為 治療意向分析法。最初在醫學論文出現這個名詞於1980年，在Circulation的循環醫學雜誌上。

   其論文的基礎為 The Anturane Reinfarction Trial，即使用苯磺唑酮（Anturane：抑制血小板聚集）再梗塞試驗，即使用抗血小板藥，預防再梗塞試驗。也就是抗血小板藥與安慰劑（Placebo）的比較試驗。在試驗中，將不合條件病患的數據(Data)除外，因使用抗血小板藥而死亡病例還不少。如此做結論是會偏向好的方向，這樣做法並不是很好，因此推出ITT。

    於1976年，British Jounnal of Cancer，有名的學者在統計學上寫出總論，提到，在統計學上，不能隨便去除病患。這是50年前的往事。

隨機對照試驗（Randomized control study：RCT），以後就出現ITT。RCT是在1948年，使用鏈黴素治療肺結核，為最初的臨床試驗。這種ITT試驗，適合RCT試驗。RCT是隨機分配2個比較組，背景相似。在相似的2組比較是最好的隨機分配。但不適合條件，或不合協議草案（Protocol）都要除外，本病患背景是一致的，如此一來就會變成不一致。同時病例數，因而減少，檢出力會下降，有各種的壞處。RCT將隨機分配的數據，都成為分析的對象。如果隨機分配，在中途，有的病患，不在繼續治療，也把它當初分配到的情形，還是加以分析，這就是ITT。

   如上述，有的病患可能發生，不再治療，或者換藥治療，對藥物的效果，不明的情形發生。如果要觀察，藥物的有效性(Effectiveness)，當藥物被分配好，在時間點，投予藥物是否較好，這時使用ITT較為優秀。

    在統計學上有effect、 efficacy、 effectiveness，很容易使人混淆。

    efficacy為效果或有效性的意思；另一方面effectiveness為有用性，有用性表示，藥物有好的一面和壞的一面，有效的一面及副作用的一面。表示無效的病例會被除掉。實際上在試驗途中發生副作用，也許有效，但無用，不把它除外，這就是ITT分析的方針。

    基本的使用RCT分析，有ITT時，顯得有點怠慢（Default），但這是最基本。RCT隨機分為2組，可說很均勻。如果在中途發生各種理由，把它除外，就會變得不均勻。可以這麼說，使用RCT時，用ITT分析為一種常識。在EBM曾提到RCT分析為高水平的做法，並沒有提到ITT，因為那是一種常識，不必提。

    最初隨機分配2組中，有人不服藥，在這種情況下有，Modified ITT 。使用Modified ITT為較務實(Programmatic)的做法，也就是就是說，研究藥物的效果，不如說研究藥物的，有用性。藥物的有用性，還不夠，病患能夠繼續服用，也很重要，這也是務實(Programmatic)的做法。